Anuncio del estudio clínico sunRIZE sobre el hiperinsulinismo congénito
Detalles del Ensayo
Dado que hay muy pocos tratamientos disponibles para tratar de forma segura el HIC, los investigadores están buscando mejores formas de atender a las personas con HIC. Los estudios clínicos como sunRIZE son esenciales para descubrir nuevas opciones de tratamientos.
El estudio sunRIZE se está llevando a cabo para ver si añadir RZ358 a medicamentos estándar (también llamados “tratamiento estándar” o SOC) ayuda a controlar los niveles de azúcar en sangre entre las personas con HIC. El estudio también está investigando otros efectos que RZ358 pueda tener en el organismo y el impacto que RZ358 pueda tener en la vida diaria de los participantes.
Todos los participantes seguirán recibiendo su tratamiento estándar durante la primera parte del estudio. Para los participantes mayores de 1 año, la mayoría se seleccionará aleatoriamente para recibir RZ358 (una dosis baja o alta) y algunos recibirán un placebo (un medicamento que tiene el mismo aspecto que RZ358 pero que no contiene ningún fármaco activo). Ninguno de los participantes, ni los médicos o el personal del estudio sabrán durante el estudio qué tratamiento están recibiendo los participantes. Con este método, los investigadores podrán comparar lo bien que funciona RZ358 cuando se administra junto con el TE frente al TE por sí solo.
sunRIZE para bebés
Para los cuidadores interesados en que su bebé participe en el estudio sunRIZE, un grupo de tratamiento separado permitirá a los pacientes de 3 meses a 1 año contribuir a mejorar la comprensión de los efectos del tratamiento con RZ358 sobre el HIC. Todos los participantes bebés de este grupo de tratamiento recibirán TE más RZ358 (comenzando con la dosis baja de RZ358 y posiblemente aumentando a una dosis alta de RZ358, si es necesario). Los tutores de los participantes, así como los médicos y el personal del estudio, sabrán que el bebé está recibiendo tratamiento con RZ358 y cuánto RZ358 está recibiendo.
Es especialmente importante comprender cómo funciona RZ358 en bebés, ya que casi todos los pacientes con HIC reciben el diagnóstico en el primer año de vida.
Estimación de inscripción
56 Participantes
Fase
3Criterios de elegibilidad
Los participantes deben:
Criterios de inclusión
Los participantes deben:
- Haber recibido un diagnóstico de HIC por parte de su médico
- Tener entre 3 meses y 45 años
- Tener al menos 3 episodios de hipoglucemia por semana junto con otras mediciones clave de la glucosa
- Completar una evaluación que incluya pruebas y evaluaciones médicas
Los participantes no deben:
Criterio de exclusión
Los participantes no deben:
- Tener un diagnóstico de diabetes.
- Estar embarazadas o en periodo de lactancia.
- Tener cualquier afección médica que haga que no sea seguro para ellos participar en el estudio, como VIH, hepatitis, alcoholismo o adicción a las drogas.
Acerca de la afección/Descripción general de la enfermedad:
El hiperinsulinismo congénito (HIC) es una enfermedad rara en la que el páncreas produce demasiada insulina. La insulina ayuda a controlar los niveles de azúcar en sangre en el organismo. Debido a los altos niveles de insulina, las personas con HIC pueden tener episodios frecuentes de niveles de azúcar en sangre peligrosamente bajos, también llamados “hipoglucemia”. El HIC es la causa más frecuente de hipoglucemia grave y persistente en recién nacidos, bebés y niños. Si no se reconocen de forma temprana y se tratan adecuadamente, estos episodios de hipoglucemia pueden provocar problemas graves como convulsiones, daño cerebral y muerte.
“Simplemente tengo muchas preguntas y preocupaciones sobre el futuro de nuestra familia con este diagnóstico. Ha pasado una semana en el hospital y todavía no puedo aceptarlo. Estudio publicaciones y leo el grupo de Facebook e intento buscar algo en la historia de cualquiera que me pueda animar, pero todo lo que encuentro me hace ver que nunca tendremos una vida normal y que muchas de mis esperanzas y sueños para nuestra familia y para nuestro bebé se están desvaneciendo” - Banerjee, 2022 - https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC8858501/
Acerca de RZ358
RZ358 se ha desarrollado específicamente para tratar el HIC. Se trata de un tipo de medicamento llamado anticuerpo monoclonal, lo que significa que es una proteína creada en un laboratorio de investigación que puede actuar como el propio sistema de actuación del cuerpo para actuar en un punto muy específico dentro del cuerpo. Diferentes anticuerpos monoclonales ya han proporcionado tratamientos innovadores en muchas afecciones médicas.
RZ358 actúa sobre el receptor de la insulina para disminuir la señal de la insulina de extraer azúcar del torrente sanguíneo, lo que resulta especialmente útil para mantener los niveles de azúcar en un intervalo más seguro para proteger el cerebro.
RZ358 se administra por vía intravenosa (un pequeño tubo que se coloca en una vena, también llamada i.v.). El medicamento tarda aproximadamente 30 minutos en llegar a través de la vía i.v. y al organismo. La cantidad de RZ358 administrada depende del peso del participante y del grupo de tratamiento al que se le asigne aleatoriamente.
“Participar en el estudio [el estudio RIZE en fase IIb] fue lo mejor que pudo haber ocurrido porque mi hija pudo regular mucho mejor sus niveles de glucosa”.
Qué sucederá en este estudio
Visita de selección
Si está interesado en participar en este estudio (o si desea que su hijo/a participe en el estudio), deberá visitar uno de los centros del estudio más cercanos a su domicilio.
Un médico del estudio le explicará en qué consistirá. Si acepta participar o si está de acuerdo en nombre de su hijo/a, los médicos y el personal del centro comprobarán su estado de salud general o el de su hijo/a, sus niveles de azúcar en sangre y otras afecciones médicas mediante pruebas sencillas. Los médicos del estudio también le harán preguntas sobre usted o su hijo/a: síntomas de HIC, antecedentes médicos y antecedentes de medicación para asegurarse de que usted o su hijo/a son aptos para participar en el estudio. La fase de selección descrita anteriormente puede durar un máximo de 35 días.
Si usted o su hijo/a cumplen todos los criterios del estudio y deciden participar en él, usted o su hijo/a continuarán con el tratamiento de HIC prescrito habitualmente y recibirán RZ358 o placebo.
Visita del estudio
Los participantes recibirán un total de 7 dosis del tratamiento del estudio durante 24 semanas: 3 dosis cada dos semanas y, a continuación, 4 dosis mensuales. Los participantes visitarán un centro del estudio clínico al menos 8 veces durante el periodo de tratamiento. Durante las visitas al centro del estudio, los médicos del estudio:
- Comprobarán el nivel de glucosa en sangre del participante.
- Realizarán una exploración al participante.
- Recogerán muestras de sangre y orina.
- Realizarán preguntas sobre los síntomas del HIC del participante, cómo afectan los síntomas del HIC a la calidad de vida del participante y otras preguntas médicas relevantes.
Al final del estudio, los participantes tendrán la opción, con la aportación del médico del estudio, de continuar en la parte ampliada del estudio y recibir RZ358 durante más tiempo (hasta 3 años). Para los participantes que decidan interrumpir el estudio después de la primera parte de 24 semanas, habrá 2 visitas mensuales al centro del estudio después de recibir la última dosis del tratamiento del estudio asignado (RZ358 o placebo).
Dónde se puede unir
Se puede proporcionar asistencia de viaje al centro más cercano para los participantes que reúnan los requisitos. Hable con el personal del centro para obtener más información sobre la asistencia disponible para viajes.
Ver si eres elegible
